Chính thức lưu hành thuốc chữa bệnh hiếm đắt nhất thế giới

Ngày 24/5, Cục quản lý Thực phẩm Dược phẩm Mỹ đã chứng nhận cho lưu hành thuốc Zolgensma - thuốc chữa trị bệnh teo cơ tủy (spinal muscular atrophy), căn bệnh hiếm gặp khiến trẻ em tử vong trước hai tuổi.

Zolgensma cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay sau khi nhà sản xuất Thụy sĩ Novartis công bố giá là 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị. Đây là một trong các liệu pháp gien đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người.

Tuy nhiên, với mức giá này không nhiều người bệnh có thể đủ khả năng chi trả. Theo tờ New York Times, nhiều loại thuốc chữa các bệnh hiếm gặp đã được lưu hành trên thị trường với giá khá đắt, lên tới hàng trăm nghìn USD mỗi năm. Tuy nhiên, rất ít thuốc vượt ngưỡng giá 1 triệu USD. Ví dụ, liệu pháp gien Luxturna điều trị mất thị giác bẩm sinh (mù) có giá 850.000 USD và Kymriah, liệu pháp điều trị bênh bạch cầu có giá 475.000 USD.

Zolgensma, một loại thuốc mới được FDA phê duyệt vào ngày 24/5/2019, có giá hơn 2 triệu USD. Ảnh: npr.org

Hãng Novartis cùng ngày cũng công bố đồng ý cho các công ty bảo hiểm có thể chi trả chi phí thuốc này cho bệnh nhân mua bảo hiểm của họ trong thời gian 5 năm, tương đương trả mỗi năm 425.000 USD.

Chủ tịch của công ty AveXis, công ty phát triển thuốc Zolgensma của tập đoàn Novartis cho biết công ty đưa ra mức giá 2,1 triệu USD là đã giảm tới 50% giá trị thực của loại thuốc này nếu so với mức chi phí bệnh nhân thường phải trả khi điều trị bệnh hiếm gặp trong thời gian dài. Ví dụ, một loại thuốc khác cũng điều trị teo cơ tủy có tên là Spinraza được chấp nhận cho lưu hành trên thị trường từ năm 2016 có giá 750.000 USD trong năm đầu tiên điều trị và khoảng 375.000 USD cho mỗi năm tiếp theo. Như vậy để chữa bệnh teo cơ tủy bằng thuốc Spinraza trong 10 năm sẽ tốn khoảng hơn 4 triệu USD.

Bệnh teo cơ tủy ảnh hưởng tới các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống khiến người bệnh không thể đi lại, nói chuyện, nuốt hay thở.

Trên thế giới, cứ 11.000 trẻ em sinh ra thì có 1 cháu mắc bệnh teo cơ tủy. Trước khi Spinraza được phát minh và được lưu hành trên thị trường từ năm 2016 thì bệnh teo cơ tủy không có thuốc chữa.

Tập đoàn dược phẩm Novartis cho biết mỗi năm có khoảng 400 bệnh nhân teo cơ tủy mới, tức là mỗi tháng trung bình có thêm 30 ca mắc bệnh này, chưa kể khoảng 700 bệnh nhân đã mắc bệnh từ trước đó.

Tuy nhiên với giá 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị, thuốc Zolgensma nằm ngoài khả năng kinh tế của hầu hết các gia đình Mỹ nếu không được bảo hiểm chi trả. Hãng Novartis cho biết họ sẽ giảm trừ một phần giá thuốc cho người bệnh nếu bệnh nhân chết hoặc phải sống thực vật trong quá trình đang điều trị dở bằng thuốc Zolgensma.